Značaj inovativnih lekova /Dr Bojan Trkulja Managing Director INOVIA

Inovativna terapija je poslednjih godina pokazala izvanredne rezultate u velikom broju terapijskih oblasti. Zahvaljujući inovativnim lekovima, neke do tada neizlečive bolesti su postale hronične bolesti sa kojima se živi, kod jednog broja oboljenja sa najlošijom prognozom značajno je produženo vreme preživljavanja, dok je u mnogim hroničnim oboljenjima značajno poboljšan kvalitet života, što omogućava pacijentima da ostanu radno aktivni i produktivni članovi društva. Taj proces transformisanja savremene medicine je nezaustavljiv i u godinama pred nama, zahvaljujući kontinuiranom ulaganju u razvoj inovativnih lekova, ćemo slične pa i veće iskorake videti čak i u nekim terapijskim oblastima gde nauka do sada nije uspevala da ponudi zadovoljavajuća rešenja.

Razlog za ovakav optimizam leži u nekoliko činjenica. Sa jedne strane, broj lekova u razvoju inovativnih kompanija i broj kliničkih studija u kojima se ispituju efikasnost i bezbednost ovih novih lekova je u konstantnom, značajnom porastu, pa se zahvaljujući tome iz godine u godinu uvećava i broj novoregistrovanih inovativnih lekova. Dok je deceniju ranije bilo uobičajeno da se u svetu u jednoj kalendarskoj godini pojavi 10-15 inovativnih lekova, poslednjih godina taj broj prelazi 40, neki put i 50 novih medikamenata.

Sa druge strane, zahvaljujući fantastičnom napretku nauke, način lečenja bolesti se iz korena menja, i upotrebom biološke, genske, CAR-T terapije, mRNK vakcina, ušli smo u eru personalizovane medicine, gde je cilj da svaki pacijent dobije njemu prilagođenu terapiju, čime šanse za pozitivan ishod lečenja značajno rastu.

U isto vreme, dostupnost ovih novih vidova lečenja, zasnovanih na potpuno inovativnom mehanizmu dejstva, može delovati poprilično zbunjujuće za pacijenta, pa stoga evo u najkraćim crtama objašnjenja mehanizma dejstva nekih od ovih modernih i efikasnih vidova lečenja.

Pre svega, važno je da definišemo personalizovanu medicinu, a to je najbolje učiniti ako napravimo poređenje sa prethodnim načinom lečenja, gde je ista aktivna supstanca, za koju su postojali klinički dokazi da ima određenu efikasnost u nekim terapijskim oblastima, u istoj dozi bila administrirana svim pacijentima. Problem sa ovakvim načinom lečenja je u različitim odgovorima koje smo dobijali. Dok je kod nekih pacijenata postignut zadovoljavajući rezultat lečenja, kod drugih bi taj efekat izostajao ili bio značajno slabiji. Danas, zahvaljujući boljem razumevanju molekularnog nivoa bolesti znamo zašto u mnogim oboljenjima, dva pacijenta sa istom dijagnozom i sličnim simptomima, neće isto odreagovati na određenu terapiju. I tu stupa na scenu personalizovana medicina, odnosno ciljana terapija, koja uz pomoć određenih biomarkera pokušava da identifikuje one pacijente koji će najbolje odreagovati na određeni vid terapije. Obično je dovoljan jedan uzorak krvi, ili obolelog tkiva, kako bi se uz pomoć dijagnostičkog testa identifikovala specifična meta koju savremene terapije mogu precizno da ciljaju.

Genska terapija se recimo koristi kada znamo da postoji deficit ili mutacija određenog gena koji je odgovoran za nastanak nekog oboljenja. Uvođenjem zdravog, neoštećenog gena na mesto onog koji je mutirao, ili nedostaje, utiče se direktno na uzrok oboljenja, što je pokazalo odlične rezultate u lečenju nekih retkih bolesti, a u bliskoj budućnosti se očekuje i šira upotreba u lečenju nekih tipova solidnih tumora.

Biološka terapija, sa druge strane, funkcioniše po principu jačanja našeg imuno sistema, kako bi se telo bolje izborilo sa određenim oboljenjem, uključujući i maligne bolesti. Postoji više načina na koje se to postiže – ćelije raka se čine prepoznatljivijim, pojačava se dejstvo „ćelija ubica“ našeg imunog odgovora, sprečava se širenje ćelija raka na druge delove organizma, poboljšava se mogućnost reparacije zdravih ćelija, oštećenih procesom hemoterapije ili zračenja…

Monoklonska antitela predstavljaju jedan od najzastupljenijih vidova biološke terapije. U pitanju su proteini koji predstavljaju identične kopije (klonove) antitela koje naš organizam inače proizvodi, a za koje znamo da efikasno ciljaju i neutrališu antigene koji se nalaze na površini recimo tumorskih ćelija. Ovakva, dodatna stimulacija imunog sistema već daje sjajne rezultate u lečenju brojnih malignih oboljenja.

U našem imunom sistemu, osim antitela, borbu protiv stranih antigena sprovode i specifični tipovi limfocita (belih krvnih zrnaca), nazvani T-ćelije. Lekovi koji pojačavaju dejstvo ovih limfocita spadaju u grupu koja se danas naziva CAR-T terapija. Ova terapija je za sada svoje mesto najpre pronašla u lečenju limfoma, leukemije i multiplih mijeloma ali u toku su kliničke studije koje proučavaju dejstvo kod drugih tipova malignih oboljenja.

Konačno, uzimanjem uzoraka tumorskog tkiva, moguće je identifikovati specifične antigene koji bi mogli da uzrokuju imuni odgovor organizma – i tako omogućiti telu efikasniju borbu protiv oboljenja – nakon što se prezentuju kroz personalizovanu mRNK vakcinu. U toku je nekoliko kliničkih studija čiji rezultati bi mogli da šire otvore vrata za upotrebu ovog tipa lečenja u malignim bolestima.

Naravno, bitno je na kraju reći i da personalizovana medicina podrazumeva da će testiranje pre lečenja ukazati i da za određen broj obolelih ove nove metode lečenja ne bi bile efikasne, pa takvi pacijenti postaju kandidati za konvencionalnu terapiju. Uz ubrzani razvoj savremene medicine kojem smo svedoci poslednjih godina, nadamo se da ćemo u bliskoj budućnosti doći u fazu u kojoj će savremena inovativna terapija biti na raspolaganju za sve tipove bolesti i sve grupe pacijenata.

Dr Bojan Trkulja

Managing Director INOVIA